Jesper is 10 jaar oud en heeft de ziekte van Pompe. Een erfelijke spierziekte waarbij je lichaam te weinig van een bepaald eiwit aanmaakt. Vooral in de spiercellen zijn de effecten groot: spieren gaan letterlijk kapot. En bij de meest ernstige vorm worden ook het hart en de hersenen aangetast.
In het Erasmus MC werken onderzoekers aan een gentherapie voor mensen met de ziekte van Pompe. Het doel is om met deze therapie het hart, de spieren én de hersenen te herstellen met een eenmalige behandeling. Als het lukt, krijgen Jesper en alle anderen met de ziekte van Pompe een veel betere toekomst.
Help mee in de strijd tegen spierziekten en geef voor wetenschappelijk onderzoek. Want alleen met onderzoek kunnen we medicijnen ontwikkelen voor alle mensen met een spierziekte in Nederland.